Abstract:
В статье рассматриваются современные методы
редактирования генома и их применение в медицине для лечения наследственных
заболеваний. Особое внимание уделяется технологии CRISPR-Cas9 и её
модификациям, таким как редактирование оснований, позволяющему с высокой
точностью корректировать генетические дефекты. Приводятся примеры
клинических испытаний использование CAR-T-клеток с редактированными
генами для лечения острых Т-клеточных лимфобластных заболеваний.
Обсуждаются вопросы безопасности, правового регулирования и этические
аспекты применения этих технологий, а также перспективы их дальнейшего
развития. Статья демонстрирует, что направленное редактирование генома
является мощным инструментом, способным изменить подходы к терапии
ранее неизлечимых заболеваний, однако требует комплексного подхода с
учетом возможных рисков и общественных вызовов.
