РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМА. НАПРАВЛЕННЫЙ ПРОЦЕСС ЛЕЧЕНИЯ НАСЛЕДСТВЕННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ.

Abstract

В статье рассматриваются современные методы редактирования генома и их применение в медицине для лечения наследственных заболеваний. Особое внимание уделяется технологии CRISPR-Cas9 и её модификациям, таким как редактирование оснований, позволяющему с высокой точностью корректировать генетические дефекты. Приводятся примеры клинических испытаний использование CAR-T-клеток с редактированными генами для лечения острых Т-клеточных лимфобластных заболеваний. Обсуждаются вопросы безопасности, правового регулирования и этические аспекты применения этих технологий, а также перспективы их дальнейшего развития. Статья демонстрирует, что направленное редактирование генома является мощным инструментом, способным изменить подходы к терапии ранее неизлечимых заболеваний, однако требует комплексного подхода с учетом возможных рисков и общественных вызовов.